卡西莫森Amondys 45（Casimersen）

【有效期】

24个月

【安全与疗效】

Amondys 45 的有效性是在一项双盲、安慰剂对照试验中进行评估的，43名患者以2:1的比例，随机分为两组，一组接受静脉注射Amondys 45，一组接受安慰剂医疗。

【适应症和用途】

Amondys 45是一种反义寡核苷酸，适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者，用于Duchenne肌营养不良症(DMD)。

【剂量形式和强度】

注射：单剂量小瓶中

【禁忌症】

没有

【警告和注意事项】

肾脏毒性：根据动物数据，可能会引起肾脏毒性，应监测肾脏功能。肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。

【不良反应】

最常见的不良反应(发生率比安慰剂高20%，至少比安慰剂高5%)是上呼吸道感染，咳嗽，发热，关节疼痛和口咽痛。